| Статус: |
Проводится
|
| Протокол № | C3391003 |
| Тип: | ММКИ |
| Фаза: | III |
| РКИ № | 500 от 18 сентября 2020 г. |
| Начало: | 18 сентября 2020 г. |
| Окончание: | 30 июля 2027 г. |
| Пациентов: | 34 |
| Наименование протокола: | Многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, плацебо контролируемое исследование фазы 3 с целью оценки безопасности и эффективности препарата PF-06939926 для лечения миодистрофии Дюшенна |
| Цель исследования: | Продемонстрировать лучшую эффективность лечения препаратом PF 06939926 по сравнению с плацебо, основанную на изменении оценки мышечной функции по шкале North Star (North Star Ambulatory Assessment, NSAA) по сравнению с исходным уровнем. |
| Препарат(ы): | PF-06939926 |
| Лекарственная форма: | Раствор для инфузий, 5 мл/флакон (1E+14 вг/мл) |
| Разработчик: | Пфайзер Инк. |
| Страна: | США |
| CRO: | ООО "Пфайзер Инновации", 123112, г Москва, г 123112, Москва, Пресненская наб., д.10, Россия |
| Терапевтические области: | Неврология;Педиатрия; |
Дополнительная информация:
ClinicalTrials.gov Study to Evaluate the Safety and Efficacy of PF-06939926 for the Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy
| Статус: | Active, not recruiting |
| Фаза: | Phase 3 |
| Начало: | 5 ноября 2020 г. |
| Окончание: | 18 апреля 2029 г. |
| Описание: | The study will evaluate the safety and efficacy of gene therapy in boys with DMD. It is a randomized, double-blind, placebo-controlled study with two thirds of participants assigned to gene therapy. The one third of participants who are randomized to the placebo arm will have an opportunity for treatment with gene therapy at the beginning of the second year. |
| смотреть на ClinicalTrials.gov |