| Статус: |
Завершено
|
| Протокол № | NS-065/NCNP-01-211 № NS-065/NCNP-01-211 |
| Тип: | ММКИ |
| Фаза: | II |
| РКИ № | 277 от 2 июня 2021 г. |
| Начало: | 2 июня 2021 г. |
| Окончание: | 22 декабря 2023 г. |
| Пациентов: | 6 |
| Наименование протокола: | Открытое исследование II фазы для оценки безопасности, переносимости и эффективности вилтоларсена у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), способных и неспособных передвигаться самостоятельно, по сравнению с контрольной группой с естественным течением заболевания |
| Цель исследования: | Оценка безопасности, переносимости и эффективности вилтоларсена у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна, способных и неспособных передвигаться самостоятельно по сравнению с контрольной группой с естественным течением заболевания |
| Препарат(ы): | Вилтоларсен (NS-065/NCNP-01) |
| Лекарственная форма: | Концентрат для приготовления раствора для внутривенного введения, 50 мг/мл |
| Разработчик: | НС Фарма, Инк. |
| Страна: | США |
| CRO: | Общество с ограниченной ответственностью "Медпейс", 190000, г Санкт-Петербург, г Санкт-Петербург, пер Гривцова, дом 4, литера А, этаж 5, пом. 2-H, офис 504, Россия |
| Терапевтические области: | Педиатрия; |
Дополнительная информация:
ClinicalTrials.gov Study to Assess the Safety, Tolerability, and Efficacy of Viltolarsen in Ambulant and Non-Ambulant Boys With DMD (Galactic53)
| Статус: | Completed |
| Фаза: | Phase 2 |
| Начало: | 1 июля 2021 г. |
| Окончание: | 13 июля 2023 г. |
| Описание: | This is a phase II, open-label study where weekly doses of 80 mg/kg viltolarsen is administered intravenously over a 48-week treatment period to ambulant and non-ambulant DMD patients over the age of 8 years. |
| смотреть на ClinicalTrials.gov |