Открытое исследование II фазы для оценки безопасности, переносимости и эффективности вилтоларсена у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), способных и неспособных передвигаться самостоятельно, по сравнению с контрольной группой с естественным течением заболевания


Статус: Проводится
Протокол № NS-065/NCNP-01-211
Тип: ММКИ
Фаза: II
РКИ № 277 от 2 июня 2021 г.
Начало: 2 июня 2021 г.
Окончание: 22 декабря 2023 г.
Пациентов: 6
Наименование протокола: Открытое исследование II фазы для оценки безопасности, переносимости и эффективности вилтоларсена у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), способных и неспособных передвигаться самостоятельно, по сравнению с контрольной группой с естественным течением заболевания
Цель исследования: Оценка безопасности, переносимости и эффективности вилтоларсена у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна, способных и неспособных передвигаться самостоятельно по сравнению с контрольной группой с естественным течением заболевания
Препарат(ы): Вилтоларсен (NS-065/NCNP-01)
Лекарственная форма: Концентрат для приготовления раствора для внутривенного введения, 50 мг/мл
Разработчик: НС Фарма, Инк.
Страна: США
CRO: Общество с ограниченной ответственностью "Медпейс", 190000, г Санкт-Петербург, г Санкт-Петербург, пер Гривцова, дом 4, литера А, этаж 5, пом. 2-H, офис 504, Россия
Терапевтические области: Педиатрия;
Дополнительная информация:
ClinicalTrials.gov Study to Assess the Safety, Tolerability, and Efficacy of Viltolarsen in Ambulant and Non-Ambulant Boys With DMD (Galactic53)
Статус: Recruiting
Фаза: Phase 2
Начало: 1 июля 2021 г.
Окончание: 1 мая 2024 г.
Описание: This is a phase II, open-label study where weekly doses of 80 mg/kg viltolarsen is administered intravenously over a 48-week treatment period to ambulant and non-ambulant DMD patients over the age of 8 years.
смотреть на ClinicalTrials.gov
Терапевтические области1
Педиатрия