Многоцентровое открытое дополнительное исследование III фазы для оценки безопасности и эффективности вилтоларсена у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), способных передвигаться самостоятельно


Статус: Проводится
Протокол № NS-065/NCNP-01-302
Тип: ММКИ
Фаза: III
РКИ № 276 от 2 июня 2021 г.
Начало: 2 июня 2021 г.
Окончание: 16 февраля 2024 г.
Пациентов: 18
Наименование протокола: Многоцентровое открытое дополнительное исследование III фазы для оценки безопасности и эффективности вилтоларсена у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), способных передвигаться самостоятельно
Цель исследования: Оценка безопасности и эффективности вилтоларсена у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), способных передвигаться самостоятельно
Препарат(ы): Вилтоларсен (NS-065/NCNP-01)
Лекарственная форма: Концентрат для приготовления раствора для внутривенного введения, 50 мг/мл
Разработчик: НС Фарма, Инк.
Страна: США
CRO: Общество с ограниченной ответственностью "Медпейс", 190000, г Санкт-Петербург, г Санкт-Петербург, пер Гривцова, дом 4, литера А, этаж 5, пом. 2-H, офис 504, Россия
Терапевтические области: Педиатрия;
Дополнительная информация:
ClinicalTrials.gov Study to Assess the Safety and Efficacy of Viltolarsen in Ambulant Boys With DMD (RACER53-X)
Статус: Enrolling by invitation
Фаза: Phase 3
Начало: 13 апреля 2021 г.
Окончание: 1 июня 2026 г.
Описание: This is a Phase 3, multi-center, open-label extension study in ambulant boys with DMD who have completed the 48-week treatment period of either viltolarsen or placebo in Study NS-065/NCNP-01-301.
смотреть на ClinicalTrials.gov
Терапевтические области1
Педиатрия