233AS303 "Рандомизированное плацебо-контролируемое исследование фазы III с длительным вводным периодом наблюдения естественного течения болезни и открытой расширенной фазой для оценки применения препарата BIIB067 у клинически бессимптомных взрослых пациентов с подтвержденной мутацией в гене супероксиддисмутазы 1


Статус: Проводится
Протокол № №233AS303
Тип: ММКИ
Фаза: III
РКИ № 492 от 26 августа 2021 г.
Начало: 26 августа 2021 г.
Окончание: 31 декабря 2027 г.
Пациентов: 6
Наименование протокола: 233AS303 "Рандомизированное плацебо-контролируемое исследование фазы III с длительным вводным периодом наблюдения естественного течения болезни и открытой расширенной фазой для оценки применения препарата BIIB067 у клинически бессимптомных взрослых пациентов с подтвержденной мутацией в гене супероксиддисмутазы 1
Цель исследования: Оценка применения препарата BIIB067 у клинически бессимптомных взрослых пациентов с подтвержденной мутацией в гене супероксиддисмутазы 1
Препарат(ы): Тоферсен (BIIB067)
Лекарственная форма: Раствор для интратекального введения 6,7 мг/мл
Разработчик: Биоген Айдек Ресерч Лимитед
Страна: Великобритания
CRO: АЙКЬЮВИА РДС ГезмбХ, 125167, г. Москва, Ленинградский проспект 37А, корп.14, ~
Терапевтические области: Неврология;
Дополнительная информация:
ClinicalTrials.gov A Study of BIIB067 When Initiated in Clinically Presymptomatic Adults With a Confirmed Superoxide Dismutase 1 Mutation
Статус: Recruiting
Фаза: Phase 3
Начало: 17 мая 2021 г.
Окончание: 7 августа 2027 г.
Описание: The primary objective of this study is to evaluate the efficacy of BIIB067 when initiated in presymptomatic adult carriers of a superoxide dismutase 1 (SOD1) mutation with elevated neurofilament (NF). The secondary objectives of this study are to evaluate the safety and tolerability of BIIB067 and to evaluate the effect of BIIB067 on pharmacodynamics (PD)/treatment response biomarkers when initiated prior to versus at the time of emergence of clinically manifest amyotrophic lateral sclerosis (ALS).
смотреть на ClinicalTrials.gov
Терапевтические области1
Неврология