| Статус: | Прекращено |
| Протокол № | COAV101B12301 |
| Тип: | ММКИ |
| Фаза: | III |
| РКИ № | 171 от 15 марта 2022 г. |
| Начало: | 15 марта 2022 г. |
| Окончание: | 31 декабря 2024 г. |
| Пациентов: | 15 |
| Наименование протокола: | Рандомизированное плацебо-контролируемое двойное слепое исследование по оценке эффективности и безопасности препарата OAV101 для интратекального (ИТ) введения у пациентов с спинальной мышечной атрофией (СМА) типа 2 с поздним началом, в возрасте ≥ 2 и < 18 лет, ранее не получавших терапию, сидячих и никогда не ходивших |
| Цель исследования: | Цель клинического исследования заключается в том, чтобы изучить безопасность, переносимость и эффективность OAV101 при интратекальном (ИТ) введении для лечения ранее не получавших терапию, сидячих и никогда не ходивших пациентов с СМА 2 типа в возрасте от ≥ 2 до < 18 лет, у которых имеются биаллельные патогенные варианты SMN1 в SMN1 и 2–4 копии SMN2. |
| Препарат(ы): | OAV101 (Онасемноген абепарвовек, AVXS-101) |
| Лекарственная форма: | Раствор для интратекального введения, 1,2 х 1014 векторных геномов (вг) |
| Разработчик: | Новартис Фарма АГ |
| Страна: | Швейцария |
| CRO: | Общество с ограниченной ответственностью "Новартис Фарма", 125315, г Москва, г Москва, тер муниципальный округ Аэропорт, пр-кт Ленинградский, дом 70, этаж 8, помещ. 8.07, Россия |
| Терапевтические области: | Неврология;Педиатрия; |