| Статус: | Проводится |
| Протокол № | ANB-004-1/BLUEBELL ANB-004-1/BLUEBELL ANB-004-1/BLUEBELL ANB-004-1/BLUEBELL № ANB-004-1/BLUEBELL |
| Тип: | ММКИ |
| Фаза: | I-II |
| РКИ № | 481 от 11 августа 2022 г. |
| Начало: | 11 августа 2022 г. |
| Окончание: | 30 июня 2031 г. |
| Пациентов: | 40 |
| Наименование протокола: | Открытое несравнительное клиническое исследование безопасности и эффективности аденоассоциированного вирусного вектора с геном SMN (ANB-004 (АО «БИОКАД», Россия)) при его однократном внутривенном введении в возрастающих дозах детям со спинальной мышечной атрофией |
| Цель исследования: | Исследовать безопасность и эффективность препарата ANB-004 после его однократного внутривенного введения в возрастающих дозах детям со спинальной мышечной атрофией |
| Препарат(ы): | ANB-004 (рекомбинантный вирусный вектор AAV9-SMN1) |
| Лекарственная форма: | Раствор для инфузий, 2 x 10^13 вг/мл |
| Разработчик: | АО «БИОКАД» |
| Страна: | Россия |
| CRO: | Акционерное общество «БИОКАД», 198515, г Санкт-Петербург, вн. тер. г. поселок Стрельна, п. Стрельна, ул Связи, д. 38, стр. 1, помещ. 89, Россия |
| Терапевтические области: | Неврология;Неонатология; |