Открытое несравнительное клиническое исследование безопасности и эффективности аденоассоциированного вирусного вектора с геном SMN (ANB-004 (АО «БИОКАД», Россия)) при его однократном внутривенном введении в возрастающих дозах детям со спинальной мышечной атрофией


Статус: Проводится
Протокол № ANB-004-1/BLUEBELL
Тип: ММКИ
Фаза: I-II
РКИ № 481 от 11 августа 2022 г.
Начало: 11 августа 2022 г.
Окончание: 30 июня 2031 г.
Пациентов: 40
Наименование протокола: Открытое несравнительное клиническое исследование безопасности и эффективности аденоассоциированного вирусного вектора с геном SMN (ANB-004 (АО «БИОКАД», Россия)) при его однократном внутривенном введении в возрастающих дозах детям со спинальной мышечной атрофией
Цель исследования: Исследовать безопасность и эффективность препарата ANB-004 после его однократного внутривенного введения в возрастающих дозах детям со спинальной мышечной атрофией
Препарат(ы): ANB-004 (рекомбинантный вирусный вектор AAV9-SMN1)
Лекарственная форма: Раствор для инфузий, 2 x 10^13 вг/мл
Разработчик: АО «БИОКАД»
Страна: Россия
CRO: Акционерное общество «БИОКАД», 198515, г Санкт-Петербург, вн. тер. г. поселок Стрельна, п. Стрельна, ул Связи, д. 38, стр. 1, помещ. 89, Россия
Терапевтические области: Неврология;Неонатология;
Терапевтические области2
Неврология
Неонатология