| Статус: |
Проводится
|
| Протокол № | EFC15299 EFC15299 № EFC15299 |
| Тип: | ММКИ |
| Фаза: | III |
| РКИ № | 704 от 12 декабря 2019 г. |
| Начало: | 12 декабря 2019 г. |
| Окончание: | 31 декабря 2026 г. |
| Пациентов: | 8 |
| Наименование протокола: | Многоцентровое, международное, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование по оценке эффективности, фармакодинамики, фармакокинетики, безопасности и переносимости венглустата при поздней форме ганглиозидоза GM2 (болезнь Тея-Сакса и болезнь Сандхоффа) совместно с отдельной группой больных с ювенильной/подростковой поздней формой ганглиозидоза GM2 и ультра редкими болезнями нарушения обмена сфинголипидов с накоплением глюкозилцерамида |
| Цель исследования: | Оценка эффективности, фармакодинамики, фармакокинетики, безопасности и переносимости венглустата при поздней форме ганглиозидоза GM2 |
| Препарат(ы): | GZ/SAR402671 (Венглустат) |
| Лекарственная форма: | Таблетки, 4 мг, 6 мг, 15 мг |
| Разработчик: | Джензайм Корпорейшн |
| Страна: | США |
| CRO: | Представительство АО "Санофи-авентис груп" (Франция), г.Москва, Российская Федерация, 125009, г. Москва, ул. Тверская, 22, ~ |
| Терапевтические области: | Неврология; |
Дополнительная информация:
ClinicalTrials.gov A Multinational, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Study to Assess the Efficacy, Pharmacodynamics, Pharmacokinetics, and Safety of Venglustat in Late-onset GM2
| Статус: | Active, not recruiting |
| Фаза: | Phase 3 |
| Начало: | 29 июня 2020 г. |
| Окончание: | 25 февраля 2026 г. |
| Описание: | Primary Objectives: Primary population (adult participants with late-onset GM2 gangliosidosis): To assess the efficacy and pharmacodynamics (PD) of daily oral dosing of venglustat when administered over a 104-week period Secondary population (participants with juvenile/adolescent late-onset GM2 gangliosidosis, GM1 gangliosidosis, saposin C deficiency, sialidosis type 1 or juvenile/adult galactosialidosis): To assess PD response (plasma and CSF GL-1 biomarker and disease specific biomarkers) of venglustat when administered once daily over a 104-week period Secondary Objectives: Primary population: - To assess the PD of daily oral dosing of venglustat and the effect of venglustat on selected performance test and scale over a 104-week period - To determine the safety and tolerability of venglustat when administered orally once daily over a 104-week period - To assess the pharmacokinetics (PK) of venglustat in plasma and cerebrospinal fluid (CSF) Secondary population: - To assess the effect of venglustat on selected performance tests and scale over a 104-week period - To determine the safety and tolerability of venglustat when administered once daily over a 104-week period - To assess the PK of venglustat in plasma and CSF - To assess the acceptability and palatability of the venglustat tablet |
| смотреть на ClinicalTrials.gov |