4045-301"" 4045-301 "Двойное слепое, плацебо-контролируемое, многоцентровое исследование с открытым расширенным периодом по оценке эффективности и безопасности SRP-4045 и SRP-4053 у пациентов с миодистрофией Дюшенна


Статус: Прекращено
Протокол № 4045-301 №4045-301
Тип: ММКИ
Фаза: III
РКИ № 706 от 12 декабря 2019 г.
Начало: 12 декабря 2019 г.
Окончание: 31 декабря 2025 г.
Пациентов: 20
Наименование протокола: 4045-301"" 4045-301 "Двойное слепое, плацебо-контролируемое, многоцентровое исследование с открытым расширенным периодом по оценке эффективности и безопасности SRP-4045 и SRP-4053 у пациентов с миодистрофией Дюшенна
Цель исследования: Оценка эффективности и безопасности SRP-4045 и SRP-4053 у пациентов с миодистрофией Дюшенна
Препарат(ы): SRP-4053 + SRP-4045 (Голодирсен + Казимерсен)
Лекарственная форма: Концентрат для приготвления раствора для внутривенного введения 100 мг/2 мл (50 мг/мл) (стеклянный флакон на 2 мл 100.000 мг) ; концентрат для приготвления раствора для внутривенного введения 100 мг/2 мл (50 мг/мл) (флакон на 2 мл 100.000 мг)
Разработчик: Сарепта Терапьютикс, Инк
Страна: США
CRO: ООО "СанаКрус", 115088, г. Москва, ул. Угрешская д.2, строение 21, ~
Терапевтические области: Неврология;Педиатрия;
Дополнительная информация:
ClinicalTrials.gov Study of SRP-4045 (Casimersen) and SRP-4053 (Golodirsen) in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)
Статус: Active, not recruiting
Фаза: Phase 3
Начало: 28 сентября 2016 г.
Окончание: 17 октября 2025 г.
Описание: The main objective of this study is to evaluate the efficacy of SRP-4045 (casimersen) and SRP-4053 (golodirsen) compared to placebo in participants with DMD with out-of-frame deletion mutations amenable to skipping exon 45 and exon 53, respectively.
смотреть на ClinicalTrials.gov
Терапевтические области2
Неврология
Педиатрия