Многоцентровое рандомизированное плацебо контролируемое двойное слепое исследование, разделенное на 2 части с непосредственным переходом одной в другую для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики, фармакодинамики и эффективности препарата рисдиплам (RO7034067) у пациентов со спинальной мышечной атрофией типа 2 и 3


Статус: Завершено
Протокол № №BP39055
Тип: ММКИ
Фаза: II
РКИ № 150 от 29 марта 2018 г.
Начало: 29 марта 2018 г.
Окончание: 15 января 2024 г.
Пациентов: 30
Наименование протокола: Многоцентровое рандомизированное плацебо контролируемое двойное слепое исследование, разделенное на 2 части с непосредственным переходом одной в другую для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики, фармакодинамики и эффективности препарата рисдиплам (RO7034067) у пациентов со спинальной мышечной атрофией типа 2 и 3
Цель исследования: Оценка безопасности, переносимости, фармакокинетики, фармакодинамики и эффективности препарата RO7034067 у пациентов со спинальной мышечной атрофией типа 2 и 3
Препарат(ы): RO7034067
Лекарственная форма: Порошок для приготовления раствора для приема внутрь 20 мг, 60 мг
Разработчик: Ф.Хоффманн-Ля Рош Лтд.
Страна: Швейцария
CRO: Ф.Хоффманн-Ля Рош Лтд., Grenzacherstrasse 124, 4070 Basel, Switzerland, Швейцария
Терапевтические области: Неврология;Педиатрия;
Дополнительная информация:
ClinicalTrials.gov A Study to Investigate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics and Efficacy of Risdiplam (RO7034067) in Type 2 and 3 Spinal Muscular Atrophy (SMA) Participants
Статус: Completed
Фаза: Phase 2
Начало: 19 октября 2016 г.
Окончание: 2 октября 2023 г.
Описание: Multi-center, randomized, double-blind, placebo-controlled study to assess the safety, tolerability, pharmacokinetics, pharmacodynamics, and efficacy of Risdiplam in adult and pediatric participants with Type 2 and Type 3 SMA. The study consists of two parts, an exploratory dose finding part (Part 1) of Risdiplam for 12 weeks and a confirmatory part (Part 2) of Risdiplam for 24 months.
смотреть на ClinicalTrials.gov
Терапевтические области2
Неврология
Педиатрия