Открытое нерандомизированное исследование эффективности и безопасности препарата ASO-GNAO1 (Тянасен) у пациентов с GNAO1-энцефалопатией c эпилепсией и двигательными нарушениями при интратекальном введении повторных возрастающих доз


Статус: Проводится
Протокол № № ASO-GNAO1
Тип: КИ
Фаза: I
РКИ № 657 от 16 ноября 2023 г.
Начало: 16 ноября 2023 г.
Окончание: 31 декабря 2024 г.
Пациентов: 15
Наименование протокола: Открытое нерандомизированное исследование эффективности и безопасности препарата ASO-GNAO1 (Тянасен) у пациентов с GNAO1-энцефалопатией c эпилепсией и двигательными нарушениями при интратекальном введении повторных возрастающих доз
Цель исследования: Оценка эффективности и безопасности препарата Тянасен у пациентов с GNAO1-энцефалопатией c эпилепсией и двигательными нарушениями
Препарат(ы): Тянасен (ASO-GNAO1)
Лекарственная форма: Лиофилизат для приготовления раствора для инъекций, 25 мг
Разработчик: ООО «ТЯНАСЕН»
Страна: Россия
CRO: ООО "Лиганд ресерч", 117574, г Москва, г Москва, проезд Одоевского, дом 3, корпус 7, Россия, ,
Терапевтические области: Другое;
Терапевтические области1
Другое