Статус: | Проводится |
Протокол № | № ASO-GNAO1 |
Тип: | КИ |
Фаза: | I |
РКИ № | 657 от 16 ноября 2023 г. |
Начало: | 16 ноября 2023 г. |
Окончание: | 31 декабря 2024 г. |
Пациентов: | 15 |
Наименование протокола: | Открытое нерандомизированное исследование эффективности и безопасности препарата ASO-GNAO1 (Тянасен) у пациентов с GNAO1-энцефалопатией c эпилепсией и двигательными нарушениями при интратекальном введении повторных возрастающих доз |
Цель исследования: | Оценка эффективности и безопасности препарата Тянасен у пациентов с GNAO1-энцефалопатией c эпилепсией и двигательными нарушениями |
Препарат(ы): | Тянасен (ASO-GNAO1) |
Лекарственная форма: | Лиофилизат для приготовления раствора для инъекций, 25 мг |
Разработчик: | ООО «ТЯНАСЕН» |
Страна: | Россия |
CRO: | ООО "Лиганд ресерч", 117574, г Москва, г Москва, проезд Одоевского, дом 3, корпус 7, Россия, , |
Терапевтические области: | Другое; |