| Статус: | Проводится |
| Протокол № | ASO-GNAO1 |
| Тип: | КИ |
| Фаза: | I |
| РКИ № | 657 от 16 ноября 2023 г. |
| Начало: | 16 ноября 2023 г. |
| Окончание: | 31 декабря 2024 г. |
| Пациентов: | 15 |
| Наименование протокола: | Открытое нерандомизированное исследование эффективности и безопасности препарата (Тянасен) у пациентов с GNAO1-энцефалопатией c эпилепсией и двигательными нарушениями при интратекальном введении повторных возрастающих доз |
| Цель исследования: | Оценка эффективности и безопасности препарата Тянасен у пациентов с GNAO1-энцефалопатией c эпилепсией и двигательными нарушениями |
| Препарат(ы): | Тянасен (ASO-GNAO1) |
| Лекарственная форма: | Лиофилизат для приготовления раствора для инъекций, 25 мг |
| Разработчик: | ООО «ТЯНАСЕН» |
| Страна: | Россия |
| CRO: | ООО "Лиганд ресерч", 117574, г Москва, г Москва, проезд Одоевского, дом 3, корпус 7, Россия, , |
| Терапевтические области: | Другое; |