| Статус: |
Завершено
|
| Протокол № | CLMI070X2201 |
| Тип: | ММКИ |
| Фаза: | I-II |
| РКИ № | 67 от 20 февраля 2018 г. |
| Начало: | 1 марта 2018 г. |
| Окончание: | 1 июня 2023 г. |
| Пациентов: | 40 |
| Наименование протокола: | Открытое, состоящее из нескольких частей, исследование первого применения у человека препарата LMI070 для приема внутрь у младенцев со спинальной мышечной атрофией типа 1 |
| Цель исследования: | Оценка безопасности, переносимости, фармакокинетики (ФК), фармакодинамики (ФД) и эффективности бранаплама, а также оценка его максимальной переносимой дозы (МПД) и поиск оптимального режима его перорального введения пациентам со спинальной мышечной атрофией I типа |
| Препарат(ы): | LMI070 (бранаплам, бранаплам) |
| Лекарственная форма: | Раствор для приема внутрь 3,5 мг/мл (флакон бранаплам 3,5 мг/мл в флаконах) ; раствор для приема внутрь 3,5 мг/мл (флакон бранаплам 3,5 мг/мл в флаконах) |
| Разработчик: | Новартис Фарма АГ |
| Страна: | Швейцария |
| CRO: | OOO Новартис Фарма, 125315, Россия, Москва, Ленинградский проспект, дом 72, корп. 3, Россия |
| Терапевтические области: | Неврология;Педиатрия; |
Дополнительная информация:
ClinicalTrials.gov An Open Label Study of LMI070 (Branaplam) in Type 1 Spinal Muscular Atrophy (SMA)
| Статус: | Completed |
| Фаза: | Phase 1/Phase 2 |
| Начало: | 2 апреля 2015 г. |
| Окончание: | 29 декабря 2022 г. |
| Описание: | An open-label, multi-part, first-in-human study of oral branaplam in infants with Type 1 spinal muscular atrophy. The purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetics (PK), pharmacodynamics (PD) and efficacy after 13 weeks; and to estimate the Maximum Tolerated Dose (MTD) of orally administered branaplam; and to identify the dose that is safe for long term use as well as that can provide durable efficacy optimal dosing regimen in patients with Type 1 SMA. |
| смотреть на ClinicalTrials.gov |