CLMI070X2201 "Открытое, состоящее из нескольких частей, исследование первого применения у человека препарата LMI070 для приема внутрь у младенцев со спинальной мышечной атрофией типа 1


Статус: Завершено
Протокол № №CLMI070X2201
Тип: ММКИ
Фаза: I-II
РКИ № 67 от 20 февраля 2018 г.
Начало: 1 марта 2018 г.
Окончание: 1 июня 2023 г.
Пациентов: 40
Наименование протокола: CLMI070X2201 "Открытое, состоящее из нескольких частей, исследование первого применения у человека препарата LMI070 для приема внутрь у младенцев со спинальной мышечной атрофией типа 1
Цель исследования: Оценка безопасности, переносимости, фармакокинетики (ФК), фармакодинамики (ФД) и эффективности бранаплама, а также оценка его максимальной переносимой дозы (МПД) и поиск оптимального режима его перорального введения пациентам со спинальной мышечной атрофией I типа
Препарат(ы): LMI070 (бранаплам, бранаплам)
Лекарственная форма: Раствор для приема внутрь 3,5 мг/мл (флакон бранаплам 3,5 мг/мл в флаконах) ; раствор для приема внутрь 3,5 мг/мл (флакон бранаплам 3,5 мг/мл в флаконах)
Разработчик: Новартис Фарма АГ
Страна: Швейцария
CRO: OOO Новартис Фарма, 125315, Россия, Москва, Ленинградский проспект, дом 72, корп. 3, Россия
Терапевтические области: Неврология;Педиатрия;
Дополнительная информация:
ClinicalTrials.gov An Open Label Study of LMI070 (Branaplam) in Type 1 Spinal Muscular Atrophy (SMA)
Статус: Completed
Фаза: Phase 1/Phase 2
Начало: 2 апреля 2015 г.
Окончание: 29 декабря 2022 г.
Описание: An open-label, multi-part, first-in-human study of oral branaplam in infants with Type 1 spinal muscular atrophy. The purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetics (PK), pharmacodynamics (PD) and efficacy after 13 weeks; and to estimate the Maximum Tolerated Dose (MTD) of orally administered branaplam; and to identify the dose that is safe for long term use as well as that can provide durable efficacy optimal dosing regimen in patients with Type 1 SMA.
смотреть на ClinicalTrials.gov
Терапевтические области2
Неврология
Педиатрия