| Статус: | Проводится |
| Протокол № | GNR097-DMD01 |
| Тип: | ММКИ |
| Фаза: | I-II |
| РКИ № | 96 от 24 февраля 2025 г. |
| Начало: | 24 февраля 2025 г. |
| Окончание: | 31 марта 2030 г. |
| Пациентов: | 42 |
| Наименование протокола: | Многоцентровое простое слепое рандомизированное плацебо контролируемое исследование однократного внутривенного введения генотерапевтического препарата GNR-097 пациентам детского возраста с прогрессирующей мышечной дистрофией Дюшенна |
| Цель исследования: | Оценить переносимость, безопасность и эффективность генотерапевтического препарата GNR-097 при его однократном внутривенном введении пациентам детского возраста с МДД. |
| Препарат(ы): | GNR-097 |
| Лекарственная форма: | Раствор для инфузий, 2 ?10^13 вектор геномов/мл |
| Разработчик: | АО "ГЕНЕРИУМ" |
| Страна: | Россия |
| CRO: | Акционерное общество "ГЕНЕРИУМ", 601125, Владимирская обл., р-н Петушинский, п Вольгинский, ул Заводская, дом -, строение 273, Россия |
| Терапевтические области: | Другое;Неврология;Педиатрия; |