| Статус: |
Завершено
|
| Протокол № | №BP39056 |
| Тип: | ММКИ |
| Фаза: | II |
| РКИ № | 19 от 22 января 2018 г. |
| Начало: | 22 января 2018 г. |
| Окончание: | 1 марта 2024 г. |
| Пациентов: | 14 |
| Наименование протокола: | Открытое многоцентровое исследование, разделенное на 2 части с непосредственным переходом одной в другую, для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики, фармакодинамики и эффективности препарата рисдиплам (RO7034067) у младенцев со спинальной мышечной атрофией типа 1 |
| Цель исследования: | Оценка безопасности, переносимости, фармакокинетики, фармакодинамики и эффективности препарата RO7034067 у младенцев со спинальной мышечной атрофией типа 1 |
| Препарат(ы): | RO7034067 |
| Лекарственная форма: | Порошок для приготовления раствора для приема внутрь, 20 мг (0,25 мг/мл), 60 мг (0,75 мг/мл) |
| Разработчик: | Ф.Хоффманн-Ля Рош Лтд. |
| Страна: | Швейцария |
| CRO: | Ф.Хоффманн-Ля Рош Лтд., Grenzacherstrasse 124, 4070 Basel, Switzerland, Швейцария |
| Терапевтические области: | Неврология;Педиатрия; |
Дополнительная информация:
ClinicalTrials.gov Investigate Safety, Tolerability, PK, PD and Efficacy of Risdiplam (RO7034067) in Infants With Type1 Spinal Muscular Atrophy
| Статус: | Completed |
| Фаза: | Phase 2 |
| Начало: | 23 декабря 2016 г. |
| Окончание: | 22 декабря 2023 г. |
| Описание: | Open-label, multi-center clinical study is to assess the safety, tolerability, pharmacokinetic (PK), pharmacodynamics (PD), and efficacy of Risdiplam (RO7034067) in infants with Type 1 spinal muscular atrophy (SMA). The study consists of two parts, an exploratory dose finding part (Part 1) and a confirmatory part (Part 2) which will investigate Risdiplam (RO7034067) for 24-months at the dose selected in Part 1. |
| смотреть на ClinicalTrials.gov |