| Статус: |
Проводится
|
| Протокол № | PTC124-GD-041-DMD |
| Тип: | ММКИ |
| Фаза: | III |
| РКИ № | 506 от 26 сентября 2017 г. |
| Начало: | 26 сентября 2017 г. |
| Окончание: | 31 декабря 2023 г. |
| Пациентов: | 60 |
| Наименование протокола: | Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое (с последующим открытым периодом) исследование III фазы, для определения эффективности и безопасности аталурена у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна и выявленной нонсенс-мутацией |
| Цель исследования: | Определение эффективности и безопасности аталурена у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна |
| Препарат(ы): | Аталурен (PTC124, Трансларна™) |
| Лекарственная форма: | Гранулы для приготовления суспензии для приема внутрь 125 мг, 250 мг, 1000 мг |
| Разработчик: | ПТС Терапьютикс, Инк |
| Страна: | США |
| CRO: | ООО "Медпейс", 191186, г.Санкт-Петербург, Невский пр-т, д.21А, Россия |
| Терапевтические области: | Педиатрия; |
Дополнительная информация:
ClinicalTrials.gov Long-Term Outcomes of Ataluren in Duchenne Muscular Dystrophy
| Статус: | Completed |
| Фаза: | Phase 3 |
| Начало: | 6 июля 2017 г. |
| Окончание: | 25 июля 2023 г. |
| Описание: | This study is a long-term study of ataluren in participants with nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy. |
| смотреть на ClinicalTrials.gov |