| Статус: | Прекращено |
| Протокол № | 4658-402 |
| Тип: | ММКИ |
| Фаза: | IIIb |
| РКИ № | 654 от 12 ноября 2019 г. |
| Начало: | 12 ноября 2019 г. |
| Окончание: | 2 июля 2024 г. |
| Пациентов: | 36 |
| Наименование протокола: | Рандомизированное двойное слепое сравнительное исследование по подбору дозы и оценке безопасности и эффективности высокой дозы этеплирсена, с предварительным периодом немаскированного лечения с повышением дозы, у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна с делеционной мутацией, поддающихся лечению методом пропуска экзона 51 |
| Цель исследования: | Оценка безопасности и эффективности высокой дозы этеплирсена, с предварительным периодом немаскированного лечения с повышением дозы, у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна |
| Препарат(ы): | Этеплирсен |
| Лекарственная форма: | Концентрат для приготовления раствора для инфузий, 50 мг/мл |
| Разработчик: | Cарепта Терапьютикс Инк. |
| Страна: | США |
| CRO: | Общество с ограниченной ответственностью «Синеос Хелс РУС», 119034, РФ, г. Москва, Турчанинов переулок, д.6, стр.2, ~ |
| Терапевтические области: | Неврология; |