| Статус: |
Завершено
|
| Протокол № | №EFC14028 |
| Тип: | ММКИ |
| Фаза: | III |
| РКИ № | 710 от 6 октября 2016 г. |
| Начало: | 6 октября 2016 г. |
| Окончание: | 31 декабря 2024 г. |
| Пациентов: | 8 |
| Наименование протокола: | EFC14028 "Рандомизированное, многоцентровое, многонациональное, двойное слепое исследование 3 фазы для сравнения эффективности и безопасности НеоАГА (нео-алглюкозидазы альфа/GZ402666) и алглюкозидазы альфа с кратностью инфузий 1 раз в две недели пациентам с поздним началом заболевания Помпе, ранее не получавших терапию |
| Цель исследования: | Определить влияние НеоАГА на силу дыхательной мускулатуры, о чем будут судить по форсированной жизненной емкости легких (ФЖЕЛ) в % от должной, измеренной в положении стоя, в сравнении с аналогичным показателем на фоне лечения алглюкозидазой-альфа |
| Препарат(ы): | НеоАГА (нео-алглюкозидазы альфа/GZ402666) |
| Лекарственная форма: | Лиофилизированный порошок для приготовления раствора для внутривенного введения 100 мг |
| Разработчик: | Джензайм |
| Страна: | США |
| CRO: | Представительство АО "Санофи-авентис груп" (Франция), г.Москва, Российская Федерация, 125009, г. Москва, ул. Тверская, 22, ~ |
| Терапевтические области: | Неврология; |
Дополнительная информация:
ClinicalTrials.gov Study to Compare the Efficacy and Safety of Enzyme Replacement Therapies Avalglucosidase Alfa and Alglucosidase Alfa Administered Every Other Week in Patients With Late-onset Pompe Disease Who Have Not Been Previously Treated for Pompe Disease
| Статус: | Completed |
| Фаза: | Phase 3 |
| Начало: | 2 ноября 2016 г. |
| Окончание: | 31 мая 2023 г. |
| Описание: | Primary Objective: To determine the effect of avalglucosidase alfa treatment on respiratory muscle strength measured by percent (%) predicted forced vital capacity (FVC) in the upright position, as compared to alglucosidase alfa. Secondary Objective: To determine the safety and effect of avalglucosidase alfa treatment on functional endurance (6-minute walk test, inspiratory muscle strength (maximum inspiratory pressure), expiratory muscle strength (maximum expiratory pressure), lower extremity muscle strength (hand-held dynamometry), motor function (Quick Motor Function Test), and health-related quality of life (Short Form-12). |
| смотреть на ClinicalTrials.gov |