| Статус: |
Прекращено
|
| Протокол № | № LAL-CL02 |
| Тип: | ММКИ |
| Фаза: | III |
| РКИ № | 522 от 14 августа 2013 г. |
| Начало: | 14 августа 2013 г. |
| Окончание: | 31 января 2019 г. |
| Пациентов: | 5 |
| Наименование протокола: | Многоцентровое, рандомизированное, плацебо-контролируемое исследование препарата SBC-102 у пациентов с недостаточностью кислой лизосомной липазы |
| Цель исследования: | Основной целью настоящего исследования является демонстрация эффективности препарата SBC-102 по сравнению с плацебо на основании нормализации уровней аланинаминотрансферазы у пациентов с недостаточностью кислой лизосомной липазы |
| Препарат(ы): | SBC-102 (себелипаза альфа, себелипаза альфа) |
| Лекарственная форма: | Раствор для внутривенной инфузии 10 мл (флакон 10.000 мл) |
| Разработчик: | Алексион Фармасьютикалс, Инк. |
| Страна: | USA / США |
| CRO: | Представительство компании с ограниченной ответственностью «Ай Эн Си Ресерч ЮКей Лимитед», Великобритания (г. Москва), 115114, г. Москва, Летниковская ул., д. 10, стр. 4, ~ |
| Терапевтические области: | Детская эндокри...; |
Дополнительная информация:
ClinicalTrials.gov Acid Lipase Replacement Investigating Safety and Efficacy (ARISE) in Participants With Lysosomal Acid Lipase Deficiency
| Статус: | Completed |
| Фаза: | Phase 3 |
| Начало: | 22 января 2013 г. |
| Окончание: | 11 декабря 2018 г. |
| Описание: | This Phase 3 study evaluated the efficacy and safety of 1 milligram/kilogram (mg/kg) intravenous (IV) infusions of SBC-102 (sebelipase alfa) administered every other week (qow) in participants with late onset lysosomal acid lipase deficiency (LAL-D) (cholesteryl ester storage disease [CESD]). Late-onset LAL-D is an underappreciated cause of cirrhosis, liver failure and dyslipidemia. There is currently no standard treatment for LAL-D other than supportive care. Enzyme replacement therapy may be a potential new treatment option for LAL-D participants. |
| смотреть на ClinicalTrials.gov |