| Статус: | Прекращено |
| Протокол № | № AGLU07510 |
| Тип: | ММКИ |
| Фаза: | III-IV |
| РКИ № | 127 от 28 февраля 2013 г. |
| Начало: | 28 февраля 2013 г. |
| Окончание: | 17 июля 2017 г. |
| Пациентов: | 3 |
| Наименование протокола: | Проспективное международное открытое исследование 3/4 фазы отсутствия меньшей эффективности альглюкозидазы альфа 4000 L по сравнению с альглюкозидазой альфа 160 L в лечении пациентов с инфантильной формой болезни Помпе, ранее не получавших терапии |
| Цель исследования: | 1) Продемонстрировать сопоставимую безопасность, эффективность и фармакокинетические свойства (ФК) альглюкозидазы альфа в дозах 160 и 4000 L у пациентов с инфантильной формой болезни Помпе. 2)Показать не меньшую эффективность альглюкозидазы альфа, произведенной в объеме 4000 L, по сравнению с препаратом, произведенным в объеме 160 L, на основании стандартной оценки Z-индекса массы миокарда левого желудочка (ММЛЖ-Z)по сравнению с исходным уровнем после 52 недель лечения. |
| Препарат(ы): | Альглюкозидаза альфа (Миозим®) |
| Лекарственная форма: | Лиофилизат для приготовления раствор для внутривенного введения 50 мг (флаконы) |
| Разработчик: | Genzyme Corporation, A Sanofi Company, |
| Страна: | США |
| CRO: | Филиал компании с ограниченной ответственностью "Кованс Клиникал энд Периэппрувал Сервисиз Лимитед" (Великобритания)., Садовническая ул, 82, стр. 2, Москва, 115035, Россия, Россия |
| Терапевтические области: | Педиатрия; |