NS-065/NCNP-01-301"" NS-065/NCNP-01-301 "Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое многоцентровое исследование III фазы для оценки эффективности и безопасности вилтоларсена у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), способных передвигаться самостоятельно


Статус: Завершено
Протокол № NS-065/NCNP-01-301 №NS-065/NCNP-01-301
Тип: ММКИ
Фаза: III
РКИ № 23 от 23 января 2020 г.
Начало: 23 января 2020 г.
Окончание: 31 декабря 2023 г.
Пациентов: 18
Наименование протокола: NS-065/NCNP-01-301"" NS-065/NCNP-01-301 "Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое многоцентровое исследование III фазы для оценки эффективности и безопасности вилтоларсена у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), способных передвигаться самостоятельно
Цель исследования: Оценка эффективности и безопасности вилтоларсена у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна
Препарат(ы): Вилтоларсен (NS-065/NCNP-01)
Лекарственная форма: Концентрат для приготовления раствора для внутривенного введения, 50 мг/мл
Разработчик: НС Фарма, Инк.
Страна: США
CRO: ООО "Медпейс", 190000, г.Санкт-Петербург, переулок Гривцова, дом 4, литер А, офис 504, Россия
Терапевтические области: Педиатрия;
Дополнительная информация:
ClinicalTrials.gov Study to Assess the Efficacy and Safety of Viltolarsen in Ambulant Boys With DMD (RACER53)
Статус: Completed
Фаза: Phase 3
Начало: 14 апреля 2020 г.
Окончание: 19 октября 2023 г.
Описание: The main objective of this study is to evaluate the efficacy of Viltolarsen compared to placebo in Duchenne muscular dystrophy (DMD) patients amenable to exon 53 skipping.
смотреть на ClinicalTrials.gov
Терапевтические области1
Педиатрия