| Статус: |
Проводится
|
| Протокол № | BN40703 |
| Тип: | ММКИ |
| Фаза: | II |
| РКИ № | 627 от 14 декабря 2018 г. |
| Начало: | 14 декабря 2018 г. |
| Окончание: | 1 февраля 2025 г. |
| Пациентов: | 10 |
| Наименование протокола: | Открытое исследование рисдиплама у младенцев с генетически диагностированной и пресимптоматической спинальной мышечной атрофией |
| Цель исследования: | Оценить эффективность, безопасность, фармакокинетику и фармакодинамику рисдиплама у младенцев с генетически подтвержденным диагнозом спинальной мышечной атрофии (СМА), у которых еще отсутствуют клинические симптомы. |
| Препарат(ы): | RO7034067 (Рисдиплам, Рисдиплам) |
| Лекарственная форма: | Порошок для приготовления раствора для приема внутрь 20 мг (0,25 мг/мл) (флакон 20 мг (0,25 мг/мл)) ; порошок для приготовления раствора для приема внутрь 60 мг (0,75 мг/мл) (флакон 60 мг (0,75 мг/мл)) |
| Разработчик: | Ф.Хоффманн-Ля Рош Лтд. |
| Страна: | Швейцария |
| CRO: | Ф.Хоффманн-Ля Рош Лтд., Grenzacherstrasse 124, 4070 Basel, Switzerland, Швейцария |
| Терапевтические области: | Неврология;Педиатрия; |
Дополнительная информация:
ClinicalTrials.gov A Study of Risdiplam in Infants With Genetically Diagnosed and Presymptomatic Spinal Muscular Atrophy
| Статус: | Active, not recruiting |
| Фаза: | Phase 2 |
| Начало: | 7 августа 2019 г. |
| Окончание: | 31 марта 2027 г. |
| Описание: | A global study of oral risdiplam in pre-symptomatic participants with spinal muscular atrophy (SMA). |
| смотреть на ClinicalTrials.gov |