Рисдиплам


Сортировать:
Проводится

BN40703

Пациентов: 10
ClinicalTrials.gov A Study of Risdiplam in Infants With Genetically Diagnosed and Presymptomatic Spinal Muscular Atrophy
РКИ № 627 от 14 декабря 2018 г.
Препарат: RO7034067 (Рисдиплам, Рисдиплам)
Разработчик: Ф.Хоффманн-Ля Рош Лтд.
Тип: ММКИ
Фаза: II
Начало: 14 декабря 2018 г.
Окончание: 1 февраля 2025 г.
Страна: Швейцария
CRO: Ф.Хоффманн-Ля Рош Лтд., Grenzacherstrasse 124, 4070 Basel, Switzerland, Швейцария
Протокол № BN40703

Оценить эффективность, безопасность, фармакокинетику и фармакодинамику рисдиплама у младенцев с генетически подтвержденным диагнозом спинальной мышечной атрофии (СМА), у которых еще отсутствуют клинические симптомы.

подробнее