| РКИ № | 171 от 15 марта 2022 г. |
| Препарат: | OAV101 (Онасемноген абепарвовек, AVXS-101) |
| Разработчик: | Новартис Фарма АГ |
| Тип: | ММКИ |
| Фаза: | III |
| Начало: | 15 марта 2022 г. |
| Окончание: | 31 декабря 2024 г. |
| Страна: | Швейцария |
| CRO: | Общество с ограниченной ответственностью "Новартис Фарма", 125315, г Москва, г Москва, тер муниципальный округ Аэропорт, пр-кт Ленинградский, дом 70, этаж 8, помещ. 8.07, Россия |
| Протокол № | № COAV101B12301 |
Цель клинического исследования заключается в том, чтобы изучить безопасность, переносимость и эффективность OAV101 при интратекальном (ИТ) введении для лечения ранее не получавших терапию, сидячих и никогда не ходивших пациентов с СМА 2 типа в возрасте от ≥ 2 до < 18 лет, у которых имеются биаллельные патогенные варианты SMN1 в SMN1 и 2–4 копии SMN2.
подробнее