| РКИ № | 481 от 11 августа 2022 г. |
| Препарат: | ANB-004 (рекомбинантный вирусный вектор AAV9-SMN1) |
| Разработчик: | АО «БИОКАД» |
| Тип: | ММКИ |
| Фаза: | I-II |
| Начало: | 11 августа 2022 г. |
| Окончание: | 30 июня 2031 г. |
| Страна: | Россия |
| CRO: | Акционерное общество «БИОКАД», 198515, г Санкт-Петербург, вн. тер. г. поселок Стрельна, п. Стрельна, ул Связи, д. 38, стр. 1, помещ. 89, Россия |
| Протокол № | ANB-004-1/BLUEBELL |
Исследовать безопасность и эффективность препарата ANB-004 после его однократного внутривенного введения в возрастающих дозах детям со спинальной мышечной атрофией
подробнее| РКИ № | 161 от 14 марта 2022 г. |
| Препарат: | BIIB058 (нусинерсен, Спинраза) |
| Разработчик: | Биоген Айдек Ресерч Лимитед |
| Тип: | ММКИ |
| Фаза: | III |
| Начало: | 1 мая 2022 г. |
| Окончание: | 30 июня 2026 г. |
| Страна: | Великобритания |
| CRO: | АЙКЬЮВИА РДС ГезмбХ, 127018, г Москва, г Москва, ул Двинцев, дом 12, корпус 1, этаж 4, пом. I, часть комн.8, комн. 53, 62, Россия |
| Протокол № | 232SМ302 |
Оценка долгосрочной безопасности и переносимости нусинерсена, вводимого интратекально в более высоких дозах пациентам со СМА, ранее принимавшим участие в исследовании 203.
подробнее| РКИ № | 277 от 2 июня 2021 г. |
| Препарат: | Вилтоларсен (NS-065/NCNP-01) |
| Разработчик: | НС Фарма, Инк. |
| Тип: | ММКИ |
| Фаза: | II |
| Начало: | 2 июня 2021 г. |
| Окончание: | 22 декабря 2023 г. |
| Страна: | США |
| CRO: | Общество с ограниченной ответственностью "Медпейс", 190000, г Санкт-Петербург, г Санкт-Петербург, пер Гривцова, дом 4, литера А, этаж 5, пом. 2-H, офис 504, Россия |
| Протокол № | NS-065/NCNP-01-211 |
Оценка безопасности, переносимости и эффективности вилтоларсена у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна, способных и неспособных передвигаться самостоятельно по сравнению с контрольной группой с естественным течением заболевания
подробнее| РКИ № | 276 от 2 июня 2021 г. |
| Препарат: | Вилтоларсен (NS-065/NCNP-01) |
| Разработчик: | НС Фарма, Инк. |
| Тип: | ММКИ |
| Фаза: | III |
| Начало: | 2 июня 2021 г. |
| Окончание: | 30 июня 2026 г. |
| Страна: | США |
| CRO: | Общество с ограниченной ответственностью "Медпейс", 190000, г Санкт-Петербург, г Санкт-Петербург, пер Гривцова, дом 4, литера А, этаж 5, пом. 2-H, офис 504, Россия |
| Протокол № | NS-065/NCNP-01-302 |
Оценка безопасности и эффективности вилтоларсена у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), способных передвигаться самостоятельно
подробнее| РКИ № | 702 от 16 декабря 2020 г. |
| Препарат: | BIIB058 (нусинерсен, Спинраза) |
| Разработчик: | Биоген Айдек Ресерч Лимитед |
| Тип: | ММКИ |
| Фаза: | II-III |
| Начало: | 16 декабря 2020 г. |
| Окончание: | 31 мая 2024 г. |
| Страна: | Великобритания |
| CRO: | АЙКЬЮВИА РДС ГезмбХ, 125167, г. Москва, Ленинградский проспект 37А, корп.14, ~ |
| Протокол № | 232SМ203 |
Оценка применения нусинерсена (BIIB058) у пациентов со спинальной мышечной атрофией
подробнее| РКИ № | 500 от 18 сентября 2020 г. |
| Препарат: | PF-06939926 |
| Разработчик: | Пфайзер Инк. |
| Тип: | ММКИ |
| Фаза: | III |
| Начало: | 18 сентября 2020 г. |
| Окончание: | 30 июля 2027 г. |
| Страна: | США |
| CRO: | ООО "Пфайзер Инновации", 123112, г Москва, г 123112, Москва, Пресненская наб., д.10, Россия |
| Протокол № | C3391003 |
Продемонстрировать лучшую эффективность лечения препаратом PF 06939926 по сравнению с плацебо, основанную на изменении оценки мышечной функции по шкале North Star (North Star Ambulatory Assessment, NSAA) по сравнению с исходным уровнем.
подробнее| РКИ № | 23 от 23 января 2020 г. |
| Препарат: | Вилтоларсен (NS-065/NCNP-01) |
| Разработчик: | НС Фарма, Инк. |
| Тип: | ММКИ |
| Фаза: | III |
| Начало: | 23 января 2020 г. |
| Окончание: | 31 декабря 2023 г. |
| Страна: | США |
| CRO: | ООО "Медпейс", 190000, г.Санкт-Петербург, переулок Гривцова, дом 4, литер А, офис 504, Россия |
| Протокол № | NS-065/NCNP-01-301 |
Оценка эффективности и безопасности вилтоларсена у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна
подробнее| РКИ № | 706 от 12 декабря 2019 г. |
| Препарат: | SRP-4053 + SRP-4045 (Голодирсен + Казимерсен) |
| Разработчик: | Сарепта Терапьютикс, Инк |
| Тип: | ММКИ |
| Фаза: | III |
| Начало: | 12 декабря 2019 г. |
| Окончание: | 31 декабря 2025 г. |
| Страна: | США |
| CRO: | ООО "СанаКрус", 115088, г. Москва, ул. Угрешская д.2, строение 21, ~ |
| Протокол № | 4045-301 |
Оценка эффективности и безопасности SRP-4045 и SRP-4053 у пациентов с миодистрофией Дюшенна
подробнее| РКИ № | 627 от 14 декабря 2018 г. |
| Препарат: | RO7034067 (Рисдиплам, Рисдиплам) |
| Разработчик: | Ф.Хоффманн-Ля Рош Лтд. |
| Тип: | ММКИ |
| Фаза: | II |
| Начало: | 14 декабря 2018 г. |
| Окончание: | 1 февраля 2025 г. |
| Страна: | Швейцария |
| CRO: | Ф.Хоффманн-Ля Рош Лтд., Grenzacherstrasse 124, 4070 Basel, Switzerland, Швейцария |
| Протокол № | BN40703 |
Оценить эффективность, безопасность, фармакокинетику и фармакодинамику рисдиплама у младенцев с генетически подтвержденным диагнозом спинальной мышечной атрофии (СМА), у которых еще отсутствуют клинические симптомы.
подробнее| РКИ № | 150 от 29 марта 2018 г. |
| Препарат: | RO7034067 |
| Разработчик: | Ф.Хоффманн-Ля Рош Лтд. |
| Тип: | ММКИ |
| Фаза: | II |
| Начало: | 29 марта 2018 г. |
| Окончание: | 15 января 2024 г. |
| Страна: | Швейцария |
| CRO: | Ф.Хоффманн-Ля Рош Лтд., Grenzacherstrasse 124, 4070 Basel, Switzerland, Швейцария |
| Протокол № | BP39055 |
Оценка безопасности, переносимости, фармакокинетики, фармакодинамики и эффективности препарата RO7034067 у пациентов со спинальной мышечной атрофией типа 2 и 3
подробнее